·“不少企业都想做成BioPharma模式，即企业业务覆盖研发、生产、产品商业化等各个一体化环节，但事实上能做到的公司只占少数，能在海外市场也保持全链条覆盖的企业更是少数。以开放的心态去和匹配的公司合作很重要，这其实是一个人吃一只鸡还是四个人吃一头牛的问题。”
第五届医药创新生态大会（CPIE）会议现场。图片来源：第五届医药创新生态大会（CPIE）
4月25日，在上海张江举行的第五届医药创新生态大会（CPIE）的第二日，与会者将讨论焦点放在企业的商业化。
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长期发展战略与财务预算如何平衡？诺诚健华医药有限公司市场部与医学事务部负责人司志超认为，二者间的二元对立永远存在，当下的生物医药大发展呈现出新、多、快的特点，即行业愈发强调创新，产品越来越多，批准越来越快。在此形势下，“未来1-3年（窗口期）内卷式竞争仍将持续，成本、效率与生存仍至关重要。”
一般来讲，企业“出海”指企业在海外拓展市场、进行市场营销和产品推广。不过，对于国产创新药企而言，如果将药品授权海外开发，仅仅是很初级的“出海”，更高级别的“出海”，则是药物在全球开展多中心临床试验，从而在海外实现上市，但这一路径，需要解决的难题并不少。
此次会议上，不少专家认为“出海”是能力问题，而非选择问题，而且合作很重要。“不少企业都想做成BioPharma模式（药物在研发过程中同时使用生物技术和化学方法，生物制药规模较大，收入基础也更为多元化），即企业业务覆盖研发、生产、产品商业化等各个一体化环节，但事实上能做到的公司只占少数，能在海外市场也保持全链条覆盖的企业更是少数。我认为以开放的心态去和匹配的公司合作很重要。和黄医药在海外市场的商业化模式也经历了变革，这其实就是一个人吃一只鸡还是四个人吃一头牛的问题。”上海和黄医药有限公司资深副总裁崔昳昤说道。
药研创新：财务预算与长期发展的二元对立
企业要长线发展，就要有长线规划，但有限的财务预算又需要“立竿见影”的效果。司志超认为，此问题确实永远存在，我们只能根据市场形势顺势而为。
据司志超介绍，前几年大家都抢着做仿制药，现在研发创新已成为医药行业的底色。但他强调，研发创新不是“获批新”，而是“认知新”。过去很多年中国都只是在引入美国获批的新药，尽可能缩短获批时间，但现在我们一再强调原创新药，这就意味着创新不是“首次在中国获批”，而是“首次在全球获批”。这就必须说到现在很多药物研发其实是高水平的重复，但“我不认为这是我们企业水平不够。有没有足够的资金支持，有没有良好的商业环境都很重要”。
在司志超看来，虽然研发管线（指药企一批正处开发阶段的药物，包括临床前、临床研究等）越来越“卷”，但在整个产品创新周期内，满足市场与临床价值的内卷还远没有开始。“我认为未来1-3年热门的制药赛道仍然可能非常拥挤，比如细胞疗法、肿瘤治疗等，药物研发越来越多，批准效率越来越快，这意味着我们需要成本与效率优先的‘轻装上阵’。对企业来说，财务预算与长期发展战略的二元对立永远存在，我们对财务数字的聚焦是必需的，这让我们在投入—产出上寻找最短路径，但也必须承认，过度聚焦财务管理不利于企业的长期发展。”
如何应对“卷”？司志超举例：就像某个靶点可能在20多个肿瘤内都有表达（即在20多种肿瘤里都存在这种细胞），医院20个科室都在治它，但它在每个肿瘤的表达率都比较低，药企需要去广泛争取这20个科室吗？司志超认为：“我们不要指望在一个大的市场拿30%的份额，我们要在一个小的利基市场（高度专门化的需求市场）拿一个大的份额，比如70%。”
企业出海：是揠苗助长还是未雨绸缪
上海君实生物医药科技股份有限公司首席质量官王刚认为，现在说的企业出海是大分子药物（分子量较大的蛋白质、多肽、抗体等生物分子，通常具有比较复杂的三维结构和高度特异性）的出海，中国的小分子药物（分子量较小的化学药物，其化学结构相对简单）已经出海。
出海也不是从头再来的过程，比如君实生物已经出海的PD-1（一种常见的抗肿瘤靶点）抗肿瘤药物“特瑞普利”，在中国获批适应证为非小细胞肺癌，在出海前该产品已经占据了一定的中国市场，在此基础上，又以鼻咽癌适应证，开拓了海外市场。
不少专家认为，“出海”是一个能力问题，而非选择问题，只要有能力，当然应该尝试。崔昳昤表示，“出海”这两个字本身就说明首先要练好水性，先要掌握国内市场，在自家“小河”里练练水，再去“大海”游泳。
即便充分掌握国内市场，出海也面临不少困难。王刚举例：与国内其他药企相比，君实生物其实拥有较多的美国食品药品监督管理局（FDA）前工作人员，但在产品出海时，依然遇到了诸如审批制度不同、药学标准不同等大量问题，“我们仅翻译相关文件就翻译了700万字。”
在“出海”路径上，企业有License out（海外授权）和海外新药研发等途径。不同路径优劣势显而易见，License Out降低了研发风险和成本，也存在着失去部分知识产权和商业化运营权的风险。而自主研发的过程中，医药公司可以全权掌控药物研发的方向，拥有独立的知识产权和商业化运营权。但同时也承担着巨大的研发成本、时间成本和风险。现场多位业界人士都提到，在自主研发这条路上，目前成功的只有百济神州（北京）生物科技有限公司，还尚未见到其他中国医药公司的身影。
崔昳昤说，和黄医药的“海外路”也经过了模式变革。在2022年之前，和黄医药都在不断努力打造从研制到上市营销的整条产业链，但受到疫情等多方面影响，去年和黄医药精简了美国团队，选择与国外药企合作生产。说到此，崔昳昤强调：“合作出海绝对不是傍大款，而是找一个结婚对象。比如我们选择和日本武田制药合作开发呋喹替尼（治疗结直肠癌的靶向药），因为它在治疗消化道疾病方面专业能力很强，全球商业化布局也非常完整，与我们的产品定位也较为契合；但同时，武田也在考察我们，呋喹替尼具有较好的肠癌治疗效果，我们做了全球多中心临床试验，同时获批了FDA批准的突破性疗法，所以其实这是一个人吃一只鸡还是四个人吃一头牛的问题，我们希望通力合作，把产品的临床价值和市场机制最大化。”
王刚也表示，与跨国企业合作不是找越大的越好，双方适合很重要。“君实生物在美国销售市场方面没有充足经验，所以我们选择了美国一个规模不是很大的合作伙伴，这个公司名气和规模都不大，但他们有自己的药品，有较充分的市场经验，我们以CMO（CMO企业的工作职责包括开发营销策略、制定市场计划等）的形式与他们合作。”
此外，企业出海还面临重重困难，瑞士龙沙集团中国区总经理盘虹表示，很多人都忽略了CMC（药物研发过程的重要领域，涉及药物成分的化学组成、生产工艺、产品质量控制，以及相应的法规要求等）的重要性。他认为：“大家觉得CMC只是成本中心，不直接产生利润和营收，但做好生产是价值提升的很重要因素，可以成为你的核心竞争力。就像刚才王总说的，光翻译材料就写了700万字，关于CMC，我们需要在一开始就把它做对，让它符合国际标准，这会在后续省去很多麻烦。”
为期两天的第五届医药创新生态大会（CPIE）在4月25日落下帷幕。据悉，本届大会由上海张江（集团）有限公司、中康科技以及浦东新区生物产业行业协会联合主办，主题为“正向淘汰&创新求真——研发聚焦与商业转化的二元竞争”。